第26回 臨床試験を通じて日本の医療を変革――現場と規制当局が描くDCTとAI活用の「その先」

医師や看護師などの医療従事者、研究者、医療政策に携わるプロフェッショナルを招き、その方のPassionに迫るとともに、目指すべき将来像を探る「医彩」。第26回は、国立がん研究センター中央病院の中村健一氏と、医薬品医療機器総合機構の佐藤淳子氏をお迎えし、日本におけるDCT（Decentralized Clinical Trial：分散型臨床試験）の未来の姿に迫ります。臨床試験の現場と規制当局という異なる立場から、DCTの現在地と課題、そして治験DXとAI活用がもたらす変革の方向性を伺いました。（本文敬称略）

対談者

国立研究開発法人 国立がん研究センター中央病院 国際開発部門 部門長／病院長特任補佐
中村 健一氏

独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency：PMDA）
執行役員
佐藤 淳子氏

PwCコンサルティング合同会社
マネージングディレクター
柚木 大介

PwCコンサルティング合同会社
マネージャー
西田 陽介

※所属法人名や肩書き、各自の在籍状況については掲載当時の情報です。

Passion
臨床試験を通じて世界をより良くする「志」の原点

西田：
中村先生は遠隔地から治験へ参加することが可能になるDCTやアジア圏での臨床試験ネットワークづくり、臨床試験への生成AI導入など、様々な取り組みをされています。まず、中村先生が臨床試験に携わるようになった背景と、その「志」を教えてください。

中村：
志の原点は、外科医時代の経験にさかのぼります。研修医時代に最初に受け持った膵がんの患者さんが手術からわずか1カ月で亡くなり、「外科だけでは膵がんは治らない」と痛感しました。手術に追われる日々の中で、自分が非常に狭い世界にいるという感覚もありました。

そうした閉塞感を打ち破るきっかけとなったのが、二つの転機です。一つは島根の病院に勤務していた時のことです。400例ほどの胃がんデータを集め、見よう見まねで統計解析を行ったところ、外科としては比較的良いジャーナルにアクセプトされました。初めて「世界の扉を叩いた」と感じた瞬間でした。

もう一つは、国立がん研究センターで開催されたJCOG（日本臨床腫瘍研究グループ）の食道がん試験の会議です。標準治療が変わった直後、次の試験デザインを議論する場で、日本で良く行われている治療どうしの2群比較を提案されました。しかし、私は欧米の標準治療を踏まえたデザインとしなければ日本はガラパゴス化してしまうと考え、別案を提案しました。こうした会議で30歳そこそこの若手が異を唱えるのはとても勇気がいるのですが、私の案に賛同する先生も現れ、最終的には欧米の標準治療を含む3群比較へと変更されました。結果は、日本から提案した治療が有効であることを示し、2024年に世界的医学誌である「The Lancet」に掲載されました。

この経験は、私にとって大きな転機となりました。自分が正しいと信じたことを発信すれば共感が集まり、立場に関係なくより良い未来を創れる──そう実感できたのです。同時に、議論を国内ではなくグローバルな視点で組み立てる重要性も学びました。外科医として一人一人の患者と向き合うことも大切ですが、臨床試験を通じてより広く世の中を動かせる。この確信が、「Change the world better through clinical trials together（臨床試験を通じて世界をより良くする）」という志の原点になっています。

今は人工知能（AI）の登場で変化が激しく不確実性の高い時代です。不安に感じることもありますが、見方を変えれば、働きかけ次第で未来を大きく変えられる時代でもあります。そんな時に大切なのが、アイデアを形にするための「妄想力」です。「こうなったら面白い」と思ったことを言葉にし、周囲と共有することで共感が生まれ、実装へとつながっていく。そのプロセス自体を楽しみながら、新しい取り組みを前に進めています。こうした環境に身を置き、未来に働きかけられることが、私にとって大きな原動力になっています。

西田：
中村先生が取り組んでいるDCTは、患者さんが治験実施機関へ繰り返し足を運ばなくても、オンライン診療や近隣のパートナー施設も活用しながら治験に参加できる仕組みです。日本のDCTは欧米と比較して遅れていると指摘されてきましたが、近年は徐々に広がりつつあると伺っています。

柚木：
DCTに取り組む中で、患者さんの反応やアドヒアランス（患者が治療方針に納得し、主体的に治療を継続する度合い）は、従来の試験とどのように違いますか。

中村：
DCTはもともと患者団体から強く求められていた取り組みで、特に地方の患者さんが治験に参加しにくいという課題を解消する手段として期待されてきました。実際に導入してみると、通院負担が減ることで参加しやすくなり、患者の納得感や継続意欲は明らかに高まっていると感じています。

印象的だったのは、九州から東京に通っていた若い世代の患者さんが、DCTによって地元から参加できるようになり、「（学校を）卒業できました」と言ってくださったケースです。働く世代からも「仕事を辞めずに治療を続けられる」といった声があり、日常生活を維持できること自体が大きな価値になっています。こうした患者さんのリアルな反応がアドヒアランスの向上につながり、DCTの意義を支えていると感じています。

西田：
佐藤先生に伺います。先生は研究現場から行政へ転じていますよね。その志を教えてください。

佐藤：
私はもともと薬学を専攻し、卒業後は東京慈恵会医科大学の助手として、ぜんそく薬や抗菌薬の副作用メカニズムを研究していました。その傍ら薬剤師のアルバイトもしていたのですが、当時まだ有効な薬がなく、代わりに科学的な実験で使っている試薬を投与する場面に立ち会いました。その時に「薬ではないものを、人に投与して大丈夫だろうか」と強い不安を感じたのですね。こうした不安を感じる人を少しでも減らしたいと考えていた矢先、PMDAの前身組織が設立されることを知り、博士号を取得したタイミングで行政職へ移ったのです。

行政職は個別の製品や目の前の患者さんと深く関われる仕事ではありませんが、新しい規制を作ることで世の中を変えていけると考えました。もちろん、規制が施行されるためには種々の手続きが必要であり、決して簡単な道ではありません。しかし、法律も所詮は人が作ったもので、人が変えられます。だからこそ、不都合があればより合理的な形へと変えていきたいと思っています。

ただし、規制を見直す上で重要なのは、誰の声を反映するかです。医薬品や医療機器は、自動車やパソコンなどと違ってユーザーの声が開発に届きにくい。企業・規制当局・一部のキーオピニオンリーダーの判断だけで開発が進んでしまいがちです。行政としては現場で本当に求められているものを把握したい。そして、有効な治療法が確立されていない「アンメットメディカルニーズ」に応えられる社会を実現したい。それが私の志であり、日々の原動力です。

Transformation
規制と現場の二人三脚で進めるDCT、オンライン診療と地域連携で変革を加速

西田：
日本でDCTが普及するためには、どのような変革が必要なのでしょうか。まず、現在実施している取り組みを教えてください。

中村：
DCTはオンライン診療とパートナー施設を組み合わせることで、患者さんが遠くの治験実施機関に通わなくても治験に参加できる仕組みです。経口薬であれば適格性判断や同意取得をオンラインで行い、治験薬を自宅に配送します。CTやMRIなどの検査は近隣施設で実施し、結果はクラウド経由で共有してもらいます。

DCTの特徴は、パートナー施設を規制上の「治験実施機関」ではなく「検査を委託する協力機関」として位置づけている点です。これによりパートナー施設では倫理審査やデータ入力、現地モニタリングといった、従来の治験実施機関では必要だった審査や作業が不要になります。

また、適用範囲も広がっています。当初は経口薬が中心でしたが、直近では注射剤の投与もパートナー施設で実施可能となり、対象となる試験が拡大しています。

柚木：
DCTの仕組みは明確で合理的ですが、立ち上げには相当な準備が必要ですよね。

中村：
はい。国立がん研究センター中央病院では開始までに約1年を費やして実施手順書やマニュアル、業務委託契約書、調査票、プロトコルやIC文書の付録など、多くのドキュメントを院内外と調整しながら整備しました。

しかし、同じ作業を日本中の施設が一から繰り返すのは、リソースの無駄遣いです。そこで私たちはDCTを日本に広く普及させたいという思いから、2025年8月にこれらの手順書類をすべて一般公開しました。こうした書類は知財の観点から非公開とするのが通例ですが、あえて公開に踏み切りました。すでに多くの施設にダウンロードいただいており、都道府県レベルでもDCTの実装が少しずつ広がってきていると伺っています。

西田：
DCTを推進する中、現場で見えてきた課題を教えてください。

中村：
一番の課題は、日本ではオンライン診療がまだ一般的でないことです。米国の先進的な施設では日常診療の半分程度がオンラインに移行しており、DCTもその延長で実施できる環境が整っています。一方、日本では多くの病院でオンライン診療が普及しておらず、DCT専用に診察室や時間枠を別途確保する必要があります。

また、CRC（Clinical Research Coordinator：臨床研究コーディネーター）の業務負担増加も課題です。遠隔患者の予約調整やパートナー施設との連携など通常業務とは別の作業が発生します。さらに、オンライン治験には診療報酬上の裏付けがなく、普及の大きな後押しになる経済面の支えも十分ではありません。新しい取り組みを定着させるには、「参加する誰もが不幸にならないインセンティブ設計」を丁寧に積み上げることが鍵だと痛感しています。

一方、希望も見えてきました。それは都道府県レベルでDCTの導入が進みつつあることです。希少がんは国立がん研究センター中央病院が中心となって全国にパートナー施設を広げる形が有効です。これに対し症例数の多いがん（コモンキャンサー）では、都道府県ごとに中核となる治験実施機関を置くモデルが有望です。

地域によっては電子カルテの共有基盤が整備されており、情報インフラを一から構築する必要がありません。地域の医師間では信頼関係もすでに築かれているため、立ち上げのハードルを大きく下げられます。特にコモンキャンサーでは「都道府県単位で設けた中核施設をハブとして地域のクリニックまで広げる」という「ハブ・アンド・スポーク型」の下地が整いつつあります。

柚木：
お話を伺うと、行政側の制度的支援も重要なポイントになりそうです。佐藤先生、PMDAの取り組みをお聞かせください。

佐藤：
行政もDCTを推進する立場です。PMDAでは2025年から「治験エコシステム導入推進事業」を通じて日本の臨床試験数拡大に向けた課題を検討しており、DCTもその主要論点の一つです。中村先生のお話にもあったとおり、長崎や高知などでは電子カルテの共有ネットワークがすでに整備され、大学病院と地域医療機関の診療情報が連携しています。こうした既存インフラを起点とすることが、DCT普及の現実的なアプローチだと考えています。

柚木：
2026年3月16日の政府の日本成長戦略会議「創薬・先端医療ワーキンググループ」で、PMDA藤原康弘理事長は「病院の機能評価指標に治験実績を組み入れるなど、医療機関にインセンティブを与える仕組みが必要だ」¹と提言しました。この点について、どのように捉えていますか。言い換えるなら、今は変革の「潮目」がきているとお感じになられていますか。

佐藤：
私がこれまで経験してきた中では、今が一番の追い風だと感じています。現在、政府では首相や内閣レベルでも治験のあり方が議論されており、創薬力強化や治験環境の整備が国家戦略として位置づけられつつあります。これは、これまでにはなかった動きです。もちろん勢いに任せて患者さんの安全性が損なわれることがあってはなりませんが、DCTの普及をはじめとする治験改革を前に進める上で、この機会を生かさない手はありません。

中村：
私も同感です。政治、PMDA、ナショナルセンターのいずれのレベルでも、AIやDCTといった新しい仕組みを治験プロセスに取り入れようという機運が、これまでになく高まっていると感じています。

Future
アバターが患者の不安に寄り添う。AIが拓く治験体験の未来

西田：
ここからは治験DX（デジタルトランスフォーメーション）とAI活用の未来について伺います。現在はどのような領域でAI活用が進んでいるのでしょうか。

中村：
私たちが最初に取り組んだのは、CSR（治験総括報告書）の自動作成です。これまでCRO（医薬品開発業務受託機関）に数百万円かけて外注していた業務を、生成AIで自動化できないかと考え、2024年初頭から始めました。現在の精度は97％で、一年前の約80％と比較するとかなり向上しています。作業日数も120日から78日に短縮しました。2025年秋からはPMDAとの連携も始まり、厚生労働科学研究費の助成の下、私たちがCSRの精度向上、PMDAが審査報告書の一部の自動作成にそれぞれ取り組んでいます。

業務効率化に加えてもう一つ大きな領域が、患者と治験のマッチングです。米国国立衛生研究所が開発したAIプラットフォームは、患者が自身の情報を自然文で入力すると、米国の公的臨床試験データベースの情報をもとに推奨度別に参加可能な臨床試験を提示してくれます。一方で、電子カルテから特定の試験に適格な患者を抽出する逆方向のアプローチもあり、米国のRCT（Randomized Controlled Trial：ランダム化比較試験）では「AI活用の方が早く・多く適格患者を見つけ、登録患者数も多かった」というデータも出ています。

なお、前者の仕組みは日本でも技術的には実装可能です。ただし、日本の公的臨床試験データベースであるjRCT（Japan Registry of Clinical Trials）が外部とのAPI（Application Programming Interface）連携に対応しておらず、データをクローリングすることも禁止されているため、現状では実現していません。私自身、有識者委員会の場で、jRCTにおけるAPI連携の必須化を強く求めているところです。

もう一つの課題が、AI活用の前提となるデータの標準化です。現在は治験ごとにプロトコルやデータ形式がばらばらで、これがAI導入の大きな障壁になっています。ICH M11（臨床試験プロトコルの国際標準化に関するICHガイドライン）のような国際標準の整備が進めば、AI活用は一気に加速すると考えています。

西田：
佐藤先生、規制当局の立場から、AI活用への期待や懸念をお聞かせください。

佐藤：
大前提として申し上げたいのは、「AIやDCTのような新しい取り組みは、現行の規制の枠内でも十分に実施できる部分が多い」ということです。「（規制がクリアできなくて）ダメそうだからやめておこう」と企業側が自己判断で諦めてしまうケースが目立ちます。しかしPMDAは単なる規制者ではなく、患者さんに薬を届けるコラボレーターです。新しい取り組みの中で規制上の課題などがあれば、私たちのような機関にご相談いただくのも効果的です。制度全体を見直すような大がかりな対応でなくとも、個別の事案に対する柔軟な助言という形でお応えできるケースも多いのです。

AI活用で私が一番期待しているのは、「患者さんの理解を支援する役割」です。治験の説明はCRC（臨床研究コーディネーター）や担当医が丁寧に行いますが、内容が専門的にならざるを得ず、一般の患者さんにとって難解になりがちです。分からなくても「聞き返すのが申し訳ない」と感じて、「分かりました」と答えてしまう方も少なくありません。

ここで期待しているのが、AIアバターの活用です。実際、同意説明文書をAIアバターが噛み砕いて説明する取り組みが、一部の製薬企業で始まっています。患者さんはアバター相手なら何度でも気兼ねなく質問できますし、AI側も患者さんの表情から理解度を読み取り、別の言い回しで説明し直すことができます。もちろん、最終的な同意取得は人間が責任を持って行うべきです。しかし、その手前で患者さんの不安を和らげる環境づくりに、AIは大きな力を発揮すると考えています。

中村：
インタラクティブAIの可能性は面白いですね。治験特有の文書をAIアシスタントに読み込ませれば、患者さんは納得できるまで何度でも質問することができます。さらに患者さんとのやり取りの中から「この質問は副作用の前兆かもしれない」と察知し、状態に寄り添った受け答えをするといった機能も期待できます。同意取得から治験参加中のフォローまで、患者さんの治験体験全体を支える存在になっていくはずです。

さらに注目しているのがフィジカルAIです。多くの手術ロボットではすでに熟練医の手の動きのデータ化が進んでおり、自動化された手術の実現に向けた研究が進んでいます。AIが医療そのものを変えていく中で、治験のあり方もそれに連動して進化していくはずです。

西田：
これから約10年後、2035年の臨床試験はどのような姿になっていると予想していますか。

中村：
一番インパクトが大きいのは生成AIです。モニタリング、データマネジメント、統計解析といった労働集約的な定型業務は大きく自動化され、治験プロセス全体の最適化が進みます。CROのビジネスモデルも変わり、製薬企業は内製化を進めながら、これまで委託していたリソースをより付加価値の高い領域へと振り向けていくことになるでしょう。

治験はボーダーレス化が進み、国境を越えて患者さんが日本で治験に参加するような事例が増えてくるかもしれません。その逆も起こりえるわけで、日本の治験環境を海外バイオテック企業に向けて積極的に発信することも重要になります。また、海外主導の試験に便乗するだけでは、日本の患者さんのニーズには応えきれません。日本発の国際共同試験を、私たちがしっかり主導していくことが重要です。

医療現場が変われば、治験のあり方も変わります。外部環境の変化を見据えながら、足元のユースケースを着実に積み上げていきたいと考えています。

佐藤：
中村先生のお話に付け加えると、これまで日本のPMDAは、規制整備や国際協調の面で、EMA（欧州医薬品庁）やFDA（米国食品医薬品局）に対して後手に回る場面もありました。今後は日本発の提案によって世界をリードできるよう、規制科学の発信力を高めていきたいと考えています。臨床試験の質と効率を高めることはもちろん、規制面でも国際的な議論を主導していく役割を担っていくべきだと思っています。

一方で忘れてはならないのは、患者さんへの配慮です。AIや自動化が進むほど、技術への漠然とした不安を抱く方も増えるでしょう。また、DCTのように来院機会が減る仕組みでは、治験中の孤独感をどう和らげるかも大切な視点です。技術の力を最大限に活用しながら、患者さんに寄り添う姿勢をどう保ち続けるか。このバランスを取ることこそが、これからの規制当局にも求められる役割だと考えています。

柚木：
お話を伺い、お二人に共通しているのは、現場感を大切にしながら新しい技術を取り入れ、変革を前に進めようとする強い意思だと感じました。中村先生の挑戦と、それを支える佐藤先生の取り組みから、テクノロジーと人を両立する未来像が鮮明に見えてきました。本日はありがとうございました。

¹ https://www8.cao.go.jp/iryou/20250626/shiryo3_17.pdf