ファーマコビジランス業務の現状・課題と今後の展望

医薬品市場においては、従来、低分子医薬品が市場の中心でしたが、近年では多様な創薬基盤技術を用いた研究開発により、抗体医薬をはじめ、核酸医薬や遺伝子治療のようなさまざまな分子（中分子～高分子）が医薬品として実用化されています。世界中で大流行した新型コロナウイルス感染症（COVID-19）でも、その治療薬やワクチン開発において新規モダリティが注目を集めており、創薬基盤技術と新規モダリティの重要性が一段と高まっています。また、再生医療や遺伝子治療など次世代の治療法に対する研究開発も加速しています。

加えて、医療・健康産業においても、デジタル技術は日進月歩の勢いで進歩し、活用が広がっています。AI（人工知能）や機械学習、データ解析技術を用いた新薬開発や薬物の効果予測、臨床試験の迅速化の他、リアルワールドデータ（RWD）の解析から得られたリアルワールドエビデンス（RWE）を診療および治療アウトカムの理解に役立てるといった動きも広がりを見せている状況です。RWDやRWEの需要の高まりは、2016年に米国食品医薬品局（FDA）が「The 21st Century Cures Act」を可決し、承認済み医薬品の新たな適応症の承認など、規制上の意思決定を支援するためにRWEの活用にさらなる重点を置いていることや、欧州医薬品庁（EMA）や日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）でもRWDに関するさまざまな取り組みがなされていることからも裏付けされています。

このような画期的な作用機序を持つ医薬品や、がんなどの重篤な疾患に対して、より高い効果が期待できる医薬品の使用が進むなか、RWDの活用により新たな知見も得られるようになってきました。こうした進展の一方で、医薬品の安全性に対する取り組みは難しさを増しているのが現状です。医薬品の安全性は「副作用」という言葉で表現されることが一般的であるように、その効能・効果と安全性は、いわば表裏一体の関係であると言われており、例えば抗がん剤など高い効果のある薬ほど強い副作用が出るということは広く知られています。中には、時として死に至る重篤な副作用を引き起こす可能性のある医薬品もあるくらいです。新たな作用機序を持つ薬剤は副作用の予測が難しかったり、重篤な疾患に使われる薬剤は疾患の随伴症状なのか薬の副作用なのかの見極めが必要であったりします。また、副作用だと判断できても他の薬剤を併用している場合は、どの薬による副作用なのか特定が難しいといった問題もあります。

医薬品の安全性が重要であることは誰もが認めるところですが、その重要性を日常的に意識する機会は少ないかもしれません。医薬品の副作用は、誰もが期待しない作用であるため否定的に捉えられがちであり、また特段の理由もなく「自分には起こらない」と信じがちです。しかし、医薬品がヒトに投与される以上、大きな問題が生じれば製品の回収や業務停止の処分に至ることもあるため、安全対策は経営者が取るべきリスク管理の一種と考えるべきでしょう。

本稿では、PwCコンサルティング合同会社が日本の代表的な製薬企業に対して行ったベンチマーク調査に基づき、開発段階から市販後まで医薬品の安全性を一貫して管理するファーマコビジランス（Pharmacovigilance、以下PV）のオペレーション戦略の実態や傾向について解説し、調査から見えた今後のPV業務に求められるオペレーション戦略を提言することを目的としています。

第1章では、2023年に実施したベンチマーク調査の結果をまとめ、2020年と比較しました。本章では、調査の結果から読み取れるPV部門のあるべき姿と、その実現に必要なアプローチを考察します。

まず、今回の調査に協力していただいた全ての製薬企業が、PV部門のあるべき姿として「安全性データを含む患者データを基に、医薬品のリスクを最小化し、ベネフィットの最大化を図る」ことであると回答しています。リスクを最小化するためには、シグナル検出や医薬品リスク管理計画（RMP）の検討など、より付加価値の高いコア業務にこれまで以上に注力する必要があります。なお、2020年と2023年を比較すると、人員数と個別症例安全性報告業務（ICSR）における症例受付件数がともに増加していることから、ICSRにおけるプロセス全体を最適化し、より付加価値の高いコア業務に注力できる組織へと変化する必要があると言えます。プロセス全体の最適化は、次の2つの観点から実施すべきだと考えられます。

1つ目の観点は、ICSR業務における安全性データベースの整備です。安全性データベースはICSR業務のプロセス全体を通貫する基盤であるため、自社に最適な安全性データベースの選択は業務プロセスの最適化に不可欠です。その際に検討すべきポイントが2点あります。1点目は、グローバルシングルデータベースとすることです。ベンチマーク調査から、既に約7割の製薬企業がグローバルシングルデータベースで運用していることが明らかになりました。加えて、グローバルと連携した症例数は2020年と比較して約1.3倍となっており、今後ますますグローバルシングルデータベースの重要性が高まることが予想されます。2点目は、各安全性データベースの特徴を理解することです。各安全性データベースは異なる特徴を持ち、ICSRの業務プロセスも各社で異なります。そのため、自社の業務プロセスに最適な安全性データベースを選択する必要があります。

2つ目の観点は業務効率化であり、その手法として自動化とベンダ活用があります。自動化に関してはICSR業務プロセスへの積極的なテクノロジー活用が期待されます。ベンチマーク調査からRPAについては約9割の製薬企業が活用中／計画中であり、AIについては約3割の企業が活用中であることが明らかになりました。RPAやAIは安全性管理データベースへの入力業務や入力準備業務などの定型業務の自動化に有用であるため、未活用の製薬企業においては早急に導入を検討すべきでしょう。また、近年注目を浴びている生成AIは、PV部門においても多くのICSR業務を自動化できる可能性を秘めています。一例として、有害事象情報の受付から入力までの非定型業務を含む多くの業務の自動化が可能になると予想されます。そのため、PV部門においても生成AIの活用検討を開始することが期待されます。

テクノロジーの活用により多くの業務が自動化されることが期待されますが、全ての業務の自動化は現段階では不可能です。そこで、自動化が難しい業務についてはベンダを活用することでさらなる業務効率化が可能になると考えられます。例として、一部の製薬企業では国内症例報告業務において、受付からファイリングまでのほぼ全ての業務について一部または完全にベンダを活用しています。この例に限らず、社内で実施している業務についてベンダの活用を検討することは業務効率化に有用です。一方で、ベンチマーク調査からベンダに対して料金と品質の観点で満足度が低いことが明らかになりました。そのため、製薬企業はベンダのパフォーマンスを評価し、評価結果に応じたパフォーマンス改善活動を実施することで、ベンダをマネジメントする必要があります。

これまで業務プロセスの最適化に必要な観点について述べました。しかし、製薬企業を取り巻く外部環境は変化し続けているため、業務プロセスの最適化は1回のみではなく、継続的に実施することが求められます。一度、業務プロセスを最適化すれば業務プロセス全体が可視化され、重要なプロセスや指標が明確になることが予想されます。そのため、部門全体、社員、ベンダなど、さまざまな角度からパフォーマンスを評価する指標を選定し、評価することで、継続的な業務プロセスの最適化が可能になると考えられます。

ICSR業務プロセスの最適化により、PV部門はシグナル検出やRMP検討などのより付加価値の高いコア業務に注力できる組織へと変化することが想定されます。しかし、ベンチマーク調査からシグナル検出やリスク評価方法は現状、各社で異なることが明らかとなったため、これらの業務においても改善の余地が存在すると考えられます。そのため、将来的にはICSR業務の最適化にとどまらず、シグナル検出などについても業務プロセスの最適化が必要になることが予想されます。このように、組織として絶えず改善し続け、PV部門の提供価値を最大化することで、PV部門のあるべき姿である安全性データを含む患者データを基に、医薬品のリスクを最小化し、ベネフィットの最大化を図ることを実現することが期待されます。

参考文献

1. 鶴谷武親著 (2022) 「医療・健康ビジネスの未来2023-2032」 日経BP

2. Costello, C. et al. (2019) Future Oncol. (15) 1411-1428.

3. Office of the Commissioner. Real-World Evidence. 2020. FDA. （https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence） Last accessed May 2025.

4. Patrick Waller, Mira Harrison - Woolrych著、久保田潔訳（2018）「医薬品安全性監視入門第2版」 じほう

5. 一般社団法人レギュラトリーサイエンス財団（2024）「PVの概要とノウハウ 第2版」 じほう