Pomůže virtuální člověk snížit náklady na farmaceutický výzkum?

Farmaceutický průmysl se dnes nachází v přelomovém bodě svého vývoje, což zvláště platí pro výzkum a vývoj. Během několika příštích let vyprší právní ochrana mnoha patentů na léčiva uvedená na trh v devadesátých letech minulého století. Tato skutečnost způsobí farmaceutickému odvětví nemalé problémy, neboť pouze čtyři z deseti předních společností mají v přípravném stádiu dostatek léčivých přípravků, které by vyplnily hrozící mezeru v příjmech.

Z průzkumu o výzkumu a vývoji (Research Development, R&D) ve farmaceutickém průmyslu, nazvaného „Farmacie 2020: Virtuální výzkum a vývoj – Jakou cestou se vydáte?“ a vypracovaného poradenskou společností PwC, vyplynulo, že během příštích deseti let by v této oblasti mohlo dojít
 

• ke zkrácení procesu výzkumu a vývoje až o dvě třetiny
• k dramatickému nárůstu míry úspěšnosti a
• k výraznému snížení nákladů na klinické pokusy

Jak je to možné? Průzkum očekává, že díky novým počítačovým technologiím budeme schopni mnohem lépe pochopit původ, podstatu a průběh onemocnění a že vytvoření a postupné zdokonalování „virtuálního člověka“ (tedy dokonalé napodobeniny lidského organismu v počítačovém prostředí) umožní vědcům, aby lépe předvídali účinky nových léčiv ještě předtím, než začnou být aplikovány na skutečné lidi.

Virtuální pacient

Model „virtuálního člověka“ by mohl vzniknout novým propojením technologií, které jsou dnes již k dispozici. Vědci na celém světě vyvíjejí modely srdce, jiných orgánů, buněčných i muskuloskeletálních systémů. Tyto modely lze použít pro simulaci fyziologických účinků specifických léčiv na člověka. Tím mohou modely zásadně posloužit k vývoji léčiv. Některé společnosti díky virtuální technologii už nyní snížily čas potřebný na klinické pokusy až o 40 % a zredukovaly počet pacientů, které je nutné do procesu zapojit, o dvě třetiny.

Virtuálně vytvořená léčiva budou samozřejmě muset být testována na skutečných lidech. Nicméně v důsledku postupného zdokonalování znalostí o biologii člověka a širší dostupnosti spolehlivých biomarkerů, které umožní identifikovat a sledovat pacienty, dokážou farmaceutické společnosti optimalizovat postup klinických testů a snížit počet pacientů, na nichž budou nová léčiva zkoušena.

Nový způsob spolupráce

Průzkum předpokládá, že opravdu hlubokou znalost lidského organismu a patofyziologie nemoci bude možné získat jen vzájemnou spoluprací farmaceutických společností, univerzit, nezávislých výzkumných institucí, společností v oboru IT a regulátorů farmaceutického odvětví.  Dá se očekávat, že farmaceutické společnosti budou muset sdílet duševní vlastnictví s jinými výzkumnými organizacemi a dalšími subjekty, které se dosud na výzkumu nepodílely (např. IT společnosti).

Očekáváme, že se zásadním způsobem promění i způsob regulace ve farmaceutickém průmyslu. V současnosti regulátor kontroluje nové léčivo až po skončení výzkumu a vývoje a na základě předložených podkladů udělí či neudělí povolení k prodeji léku (provede registraci). Následně určí, v jaké míře bude lék hrazen z veřejných zdrojů (zdravotními pojišťovnami). V současné době se nicméně stále častěji stává, že subjekty financující zdravotní péči (tedy zejména stát a zdravotní pojišťovny, resp. jejich prostřednictvím pacienti) nepovažují léky za dostatečně efektivní vzhledem k vynaloženým nákladům.

Předpokládáme, že zhruba od roku 2020 budou rozhodnutí o způsobu financování a licencování výzkumu a vývoje nových léků spadat do působnosti regulačních orgánů, které budou kontrolovat kvalitu, bezpečnost a účinnost léčiv. Zároveň bude dosud převládající a poněkud těžkopádný přístup vycházející z principu „všechno nebo nic“ nahrazen principem založeným na postupném shromažďování údajů. Jakmile bude k dispozici dostatek důkazů, že lék opravdu působí a jeho výroba je efektivní pro počáteční omezenou skupinu pacientů, vydá regulátor tzv. „aktivní licenci“ (live licence), která umožní společnosti, jež bude projekt financovat, uvést lék na trh v omezeném rozsahu. S každým dalším důkazem o bezpečnosti, účinnosti a přínosu léku bude regulační orgán rozšiřovat licenci tak, aby zahrnula více pacientů či různé druhy nemoci.

Jak překlenout propast mezi náklady a výsledky?

Nové technologie by tak farmaceutickému průmyslu mohly pomoci vyvíjet a vyrábět kvalitnější, bezpečnější, účinnější a zároveň levnější léky. Společným postupem v oblasti výzkumu a vývoje by farmaceutické společnosti mohly značně snížit náklady na vývoj a výzkum i míru neúspěšných projektů, což by opět významně snížilo náklady na léky. Je zřejmé, že tento vývoj bude vyžadovat nemalé změny z hlediska strategie, organizace i způsobu fungování těchto společností. Reorganizace a zefektivnění výzkumu a vývoje zahrnuje rozhodnutí o tom, zda chce společnost vyrábět masová léčiva nebo specializované léky, kde bude centrum pro výzkum a vývoj umístěno s ohledem na dostupnost kvalifikované pracovní síly aa minimalizaci ostatních nákladů či zda výzkum a vývoj zůstane klíčovou aktivitou farmaceutické společnosti, nebo zda bude outsourcován. Každé takové rozhodnutí má zásadní vliv na obchodní model společnosti a na to, jaké dovednosti a zkušenosti musí mít její zaměstnanci.

Přestože v posledních deseti letech rostly náklady na výzkum a vývoj ve farmacii, produktivita výzkumu a vývoje dlouhodobě klesá. Je zřejmé, že změny jen v této oblasti nemohou vést k natolik radikální změně, aby velká část obrovských investic do farmaceutického výzkumu a vývoje nebyla promarněna, ale aby tyto investice přinášely adekvátní přínos jak pro akcionáře farmaceutických firem, tak pro pacienty a společnost jako celek.